美国看病 抑制剂彻底革新了CML的治疗

发布日期:2017-09-11

丹娜法伯癌症研究院,成立于1947年,是美国哈佛大学医学院的癌症专科附属医院,美国联邦政府指定的综合性癌症治疗中心,产生了1位诺贝尔医学奖获得者。在癌症基因定位治疗、癌症免疫治疗、癌症内分泌治疗、癌症生物治疗、癌症疫苗等临床方面世界领先。

美国看病服务机构爱诺美康介绍,该院自成立以来一直致力于为癌症患者提供专业的、最好的医疗服务,同时通过前沿尖端研究提高对癌症及相关疾病的认识、诊断、治疗及预防等。作为美国哈佛大学医学院附属医院及美国联邦政府指定的综合性癌症中心,丹娜法伯癌症研究院还对新一代的医生及专家进行培训,提高高危地区及医疗水平低下地区的公共医疗水平,并在全美及世界范围内宣传先进的治疗方法及科学新发现。

当前,丹娜法伯癌症研究院拥有4,000名工作人员,每年接待约300,000名患者。每年有700多项临床试验可供选择,并因其在临床及研究方面的双重优势在世界范围内声名远扬。过去对CML的治疗,包括使用羟基脲和白消安的传统的细胞毒化疗,干细胞移植是仅有的可能的治愈性选择。


美国看病机构爱诺美康介绍,在过去的十年中,酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)彻底革新了CML的治疗,以及改变了治疗流程、治疗目标、监测工具,以及患者和医生的期望。目前CML治疗的主要手段是甲磺酸伊马替尼治疗,以及第二代TKIs如尼洛替尼和达沙替尼,以及最近的帕纳替尼。这些更新颖的药物可以克服先前导致TKI耐药的基因突变,以及与甲磺酸伊马替尼比较,这些药物可导致更快、更深的分子缓解。高三尖杉酯是—种皮下注射的有生物活性的半合成形式,近来被批准用于TKI耐药患者的治疗。

羟基脲羟基脲是一种细胞毒性的抗增殖药物,口服给药,用于白细胞计数升高的患者,以便于早期快速控制血细胞计数。能使50%〜80%的患者达到血液学缓解,可继续给药至确诊。然而,它并不能改变疾病进程。当开始羟基脲治疗时,可加用别嘌醇来预防肿瘤溶解综合征。干扰素在发现伊马替尼之前,重组干扰素-a为基础的方案是,CML慢性期患者的标准治疗方案,虽然在一些患者有效,甚至可治愈。但干扰素有很明显的不良反应,大大影响了生活质量及对治疗的依从性。对大型研究的随访显示9或10年的OS在27%~53%。

随着甲磺酸伊马替尼(IM)的问世,CML为恶性肿瘤如何能有效地采用靶向药物治疗设了一个门槛,而且在这个领域开创了研究的新时代。伊马替尼是一种苯胺嘧啶衍生物,通过竞争性地结合ATP结合位点,而抑制BCR/ABL的酪氨酸激酶。虽然在CML的各个病期都有效,但最持久有效见于新诊断患者的慢性期。关键的IRIS试 验结果建立了甲磺酸伊马替尼的优越性。

美国看病服务机构爱诺美康介绍,经8年随访,估计EFS为81%,无进展至CML-AP或CML-BP为92%,OS为85%。如果仅考虑CML导致的死亡,OS可达到93%。估计7%的患者进展至CML-AP或CML-BP。结果是,伊马替尼400mg/d可作为新诊断的CML-CP患者的标准治疗方案。甲磺酸伊马替尼最常见的不良事件为皮疹、肌肉痉挛、骨髓抑制、腹泻及肝功能检查异常。